LONDRA (REGNO UNITO) – Un nuovo farmaco per il potenziale trattamento dell’epidermolisi bollosa, chiamato AP101, è pronto ad essere messo alla prova in uno studio clinico cardine di fase III. Ad annunciarlo è l’azienda farmaceutica Amryt, che ha appena completato le trattative con la Food and Drug Administration (FDA) e con l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per quanto riguarda la progettazione dello studio.

L’epidermolisi bollosa è una rara malattia genetica della pelle che la rende particolarmente fragile, e i bambini con questo disturbo sono spesso indicati come “bambini farfalla”. Si stima che il mercato globale di un trattamento per questa patologia sia superiore a 1,3 miliardi di euro.

Terminato il confronto con le autorità di regolamentazione e stabilito il progetto della sperimentazione clinica, Amryt è dunque sulla buona strada per iniziare il trial di fase III alla fine di marzo; l’azienda ha anche accettato di condurre ulteriori studi non clinici in parallelo con questo. INC Research è stata nominata come organizzazione di ricerca a contratto per il trial, per il quale si sono già pre-qualificati circa 30 siti di sperimentazione clinica in 15 paesi.

In questo studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, saranno arruolati pazienti adulti e pediatrici, e un totale di 164 pazienti valutabili saranno trattati per un periodo di 90 giorni in cieco. La proporzione di pazienti con ferite bersaglio completamente guarite entro 45 giorni sarà valutata come endpoint primario, mentre gli endpoint secondari includeranno il tempo necessario a raggiungere la guarigione delle ferite e le variazioni nel dolore e nel prurito.

Una componente importante dello studio sarà un comitato indipendente di monitoraggio dei dati, che condurrà un’analisi di efficacia intermedia in aperto dopo il 50% dell’arruolamento. I risultati di questa analisi includono la prosecuzione dello studio invariato, la sua interruzione per inutilità, o un aumento del numero di pazienti per preservare un’adeguata potenza statistica.

“Siamo lieti di aver raggiunto questo traguardo critico nello sviluppo di Amryt”, ha commentato l’amministratore delegato Joe Wiley. “Ora abbiamo un accordo con le agenzie di regolamentazione sia negli Stati Uniti che in Europa per uno studio di fase III, che speriamo a tempo debito porterà all’approvazione di AP101 per l’epidermolisi bollosa. Rimane un sostanziale bisogno insoddisfatto di farmaci che possono affrontare i sintomi della malattia e siamo lieti di aver fatto progredire il nostro potenziale trattamento in questa fase cruciale”.

“Riteniamo –ha aggiunto Mark Sumeray, direttore medico di Amryt – che l’approccio adattivo per studiare la dimensione del campione garantirà una valutazione affidabile riguardo al potenziale beneficio del nostro nuovo trattamento di guarigione della pelle in questa malattia orfana”.