Da un anno, in Italia, i pazienti affetti da epidermolisi bollosa hanno a disposizione un potente strumento al servizio della ricerca scientifica: è il registro della Fondazione REB, acronimo che si riferisce appunto al “Registro Epidermolisi Bollosa”....
La sindrome di Bart è costituita da aplasia cutis congenita (ACC) e epidermolisi bollosa distrofica dominante o recessiva (DEB), associate a fragilità cutanea e displasia ungueale. Si ritiene che l’ACC in DEB sia causato da un trauma, la causa più citata è l’uteroformazione di bolle...
New York e Cleveland (USA) – Abeona Therapeutics ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rilasciato la denominazione di farmaco orfano per EB-101, programma di terapia genica per i pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB), inclusa l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva...