27 Mag Qualità di vita nei pazienti con Epidermolisi Bollosa
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Al via un nuovo progetto di Fondazione REB
La prima riunione del gruppo di lavoro, il 14 maggio, ha segnato l’inizio ufficiale del nuovo progetto di Fondazione REB, che ha un obiettivo ambizioso: sviluppare un questionario per la valutazione della qualità di vita basandosi sulle esperienze reali e sulla prospettiva dei pazienti.
La valutazione della qualità della vita rappresenta un’area di crescente interesse e di attiva ricerca all’interno del sistema salute. Cresce di pari passo il riconoscimento del ruolo cruciale dei pazienti nella individuazione dei criteri e degli ambiti della vita su cui la malattia impatta maggiormente.
Gli esiti riportati direttamente dal paziente (Patient Reported Outcomes, PRO) vengono sviluppati al fine di cogliere questa prospettiva unica e insostituibile e stanno acquisendo un ruolo cruciale anche nell’agenda della politica sanitaria. Nel contesto di questa evoluzione, anche gli enti regolatori stanno riorientando le proprie politiche di valutazione dell’appropriatezza di un trattamento o di un device e, sempre più marcatamente, sottolineano l’importanza della partecipazione dei pazienti nel processo di sviluppo e validazione di farmaci e dispositivi medici, ed il loro coinvolgimento diretto negli organi decisionali e nelle commissioni scientifiche.
Nonostante questa tendenza generale, nel campo dell’Epidermolisi Bollosa non si rileva, ad oggi, la presenza di studi e strumenti per la rilevazione della qualità di vita che siano stati originati con la collaborazione attiva dei pazienti.
Per rafforzare il ruolo e il peso dell’opinione dei pazienti all’interno di questi processi, Fondazione REB ha deciso di riunire un gruppo di pazienti e genitori che, supportati da due clinici esperti di EB, svilupperanno un questionario per la valutazione della qualità di vita. Il questionario permetterà di misurare l’andamento della qualità di vita e dei parametri ad essa correlati, e di produrre evidenze centrate sul paziente che possano essere incorporate nelle decisioni di politica sanitaria e di accesso ai trattamenti e alle tecnologie.
Il gruppo di lavoro sarà guidato da due facilitatori con profonda esperienza nel campo della statistica medica e dell’engagement dei pazienti, con il compito di trasformare le esperienze e il vissuto dei pazienti in un questionario, attraverso un processo di indagine iterativo noto come metodo Delphi.
Nei prossimi incontri il gruppo di lavoro definirà questioni fondamentali relative agli ambiti della vita più maggiormente influenzati dalla malattia. È verosimile che, al termine del progetto, saranno rilasciate due versioni del questionario: una indirizzata ai pazienti adulti e un’altra per i caregiver.
Il rilascio del questionario è previsto per la fine del 2021. Nel 2022, si attuerà invece la fase di validazione del questionario che avverrà attraverso il Registro EB creato da Fondazione REB e attualmente in uso per la raccolta di soli dati clinici.