Progetto Europeo BUR-EB

Care amiche e amici farfalla,

invitiamo tutti a partecipare a questo questionario che fa parte di un importante progetto Europeo a cui stiamo collaborando da oltre un anno assieme

all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

Grazie a tutti per il vostro impegno. Insieme possiamo sconfiggere l’EB!

Sei una persona con Epidermolisi Bollosa o hai un famigliare di cui ti prendi cura con questa malattia rara?

Partecipare al progetto europeo BUR-EB è facilissimo.

 

Basta cliccare sul bottone qui sotto.

Questionario

Sarà possibile compilare il questionario fino al 31 agosto 2024

LEAFLET Progetto europeo BUR EB Epidermolisi Bollosa

Un progetto europeo sulle malattie rare

l’impatto delle Epidermolisi Bollose ereditarie

Debra Italia è lieta di partecipare assieme all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma al progetto Europeo BUR-EB, uno studio sulla qualità della vita in collaborazione con le Debra di Francia, Germania, Spagna, Ungheria e Bulgaria. Nel leaflet trovi la descrizione del progetto. Nei prossimi mesi ti faremo sapere quando potrai partecipare al test e contribuire così alla ricerca.

Introduzione e obiettivi

Siamo lieti di annunciare l’avvio di un progetto europeo, BUR-EB, che intende valutare l’impatto personale, familiare e socio-economico di una malattia genetica rara e molto invalidante: l’epidermolisi bollosa ereditaria.

 

Perché l’epidermolisi bollosa?

L’epidermolisi bollosa (EB) è caratterizzata da un’aumentata fragilità della cute e delle mucose e si manifesta con la formazione di bolle e di ulcere croniche dopo traumi anche minimi. Anche se l’EB si presenta con un ampio spettro di forme cliniche di gravità variabile, nella grande maggioranza dei casi la malattia è molto invalidante e talvolta comporta un’aspettativa di vita ridotta. Nonostante i progressi della ricerca scientifica negli ultimi decenni, ad oggi il trattamento è solo sintomatico e non vi sono terapie curative.

I pazienti e le loro famiglie affrontano innumerevoli problematiche durante tutta la vita: dalla necessità di eseguire quotidianamente medicazioni lunghe e dolorose a difficoltà nutrizionali, limitazioni funzionali e danni estetici. Pertanto, l’EB è esemplificativa della cronicità e complessità delle malattie rare e delle difficoltà a cui vanno incontro i pazienti e i loro familiari.

Negli ultimi anni, i Sistemi Sanitari Nazionali di molti paesi europei hanno progressivamente implementato piani di diagnosi e cura per le malattie rare.

In parallelo, la Commissione Europea ha creato 24 Reti di Riferimento Europee (ERN) per le Malattie Rare, incluso l’ERN per le Malattie Rare e Non-diagnosticate della cute, ERN-Skin.

Mentre alcuni studi hanno valutato l’impatto dell’EB sulla qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie, molto meno si sa circa i costi della malattia. Inoltre, non sono mai stati analizzati i cambiamenti nel tempo della qualità della vita e dell’impatto socio-economico dell’EB.

 

Chi è coinvolto in questo progetto?

Il progetto BUR-EB è un’iniziativa congiunta di centri di riferimento che si occupano di economia sanitaria e centri per le malattie rare della cute, in particolare l’EB, in stretta collaborazione con le Associazioni dei pazienti EB, DEBRA International e le varie DEBRA nazionali. Il progetto è rivolto alle persone affette da EB e ai loro familiari e si svolgerà in 6 paesi europei (Bulgaria, Francia, Germania, Italia, Spagna e Ungheria).

 

Come e quando si svolgerà il progetto?

BUR-EB raccoglierà dati sull’impatto della malattia sulla vita quotidiana per mezzo di un questionario online anonimo rivolto alle persone affette da EB e ai familiari che li assistono.

Il questionario sarà disponibile online dall’autunno 2023 alla primavera 2024.

Il questionario valuterà la qualità della vita e il carico di malattia sul paziente e sulla sua famiglia, come anche l’accessibilità dei servizi sanitari e sociali e la specifica soddisfazione. Esso analizzerà inoltre l’impatto economico della malattia, compresi i costi sanitari diretti ed indiretti, il peso finanziario complessivo per le famiglie e la perdita di produttività. Infine, i dati raccolti verranno confrontati con i risultati ottenuti 10 anni fa in un progetto europeo simile, chiamato BURQOL-RD, sulle malattie rare compresa l’EB.

La seconda attività principale di BUR-EB è uno studio qualitativo che coinvolgerà i pazienti e i loro familiari insieme ai medici in un processo congiunto di disegno di un itinerario delle cure e dei bisogni dei pazienti (patient journey maps) e di sviluppo di materiale informativo per il paziente per migliorare la propria gestione.

 

Risultati attesi e impatto

I risultati di BUR-EB saranno disponibili nel 2025.

Grazie alla partecipazione attiva delle persone con EB e delle loro famiglie, BUR-EB fornirà una valutazione quantitativa completa e aggiornata dell’impatto socio-economico attuale dell’EB.

Il paragone dei risultati ottenuti con BUR-EB con quelli raccolti 10 anni fa con il progetto BURQOL-RD evidenzierà i cambiamenti nell’impatto dell’EB nel corso degli anni nei vari paesi europei.

I risultati di BUR-EB potranno essere utilizzati dalle case farmaceutiche per il disegno di trials clinici per l’EB basati su nuove terapie molecolari o su farmaci riposizionati.

I risultati di BUR-EB devono stimolare la comunità scientifica a promuovere ulteriori studi socio-economici e clinici sulle malattie rare.

Gli strumenti e le metodiche sviluppati durante il progetto BUR-EB potranno essere utilizzati dalle associazioni dei pazienti, dall’ERN-Skin, dall’Unione Europea e dalle competenti autorità nazionali e locali per il monitoraggio dell’impatto della malattia nel tempo e dei cambiamenti ottenuti in seguito all’introduzione di nuovi modelli di cura, politiche sanitarie o opzioni terapeutiche.

Lo studio qualitativo sviluppato da BUR-EB permetterà di identificare le necessità dei pazienti nella propria gestione e di produrre materiale informativo ed educativo per ridurre l’impatto della malattia.

Scarica la Brochure Progetto Europeo BUR-EB