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La sindrome dei bambini farfalla è una malattia genetica rara scientificamente nota come epidermolisi bollosa. Si tratta di una malattia ereditaria della pelle che può interessare anche le mucose. Visto che spesso interessa mani e pieni si tratta di una malattia invalidante, inoltre non esistono...

Per l’approvazione dei medicinali e la valutazione dei risultati del trattamento dei pazienti, un passaggio fondamentale è rappresentato dai cosiddetti questionari QoL – Quality of Life. Uno dei più noti a livello internazionale è l’EQ-5D-5L (EuroQoL), articolato su cinque dimensioni (mobilità, cura di sé, attività...

L’assistenza domiciliare dovrebbe essere un diritto, pieno e garantito, per le persone con disabilità, incluse naturalmente quelle con malattie rare. Troppo spesso però questo diritto viene negato, l’assistenza non viene garantita o erogata ai minimi termini. OSSFOR-Osservatorio Farmaci Orfani, centro studi e think-tank interamente dedicato...