News dal Mondo dell’EB

La sindrome di Bart è costituita da aplasia cutis congenita (ACC) e epidermolisi bollosa distrofica dominante o recessiva (DEB), associate a fragilità cutanea e displasia ungueale. Si ritiene che l’ACC in DEB sia causato da un trauma, la causa più citata è l’uteroformazione di bolle...

Progressiva remissione delle ulcere a livello del cavo orale e della relativa sintomatologia dolorosa grazie all’utilizzo di un aggregato piastrinico con o senza biostimolazione laser. I risultati di un importante studio clinico realizzato presso la Dental School dell’Università di Torino....

New York e Cleveland (USA) – Abeona Therapeutics ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rilasciato la denominazione di farmaco orfano per EB-101, programma di terapia genica per i pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB), inclusa l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva...

L'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una malattia grave causata da mutazioni del gene COL7A1 che disattivano la produzione di una proteina strutturale essenziale per l'integrità della pelle. Il trapianto di cellule ematopoietiche può migliorare alcuni dei sintomi; tuttavia, possono verificarsi effetti collaterali significativi dalla...

Tarix Orphan ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha assegnato la denominazione di farmaco orfano al composto sperimentale TXA127 come potenziale trattamento per l’Epidermolisi Bollosa distrofica recessiva; questa notizia riguarda l’Italia perché le implicazioni del TGF-beta sono stati studiate...